Multiple Sklerose bei Kindern: BETAPAEDIC-Studie untersucht Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Betaferon® bei Kindern ab 12 Jahren

Erste prospektive, internationale, multizentrische Observationsstudie, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Betaferon® (Interferon beta-1b) bei Kindern im Alter von 12 bis 16 Jahren mit schubförmig-remittierender Multiple Sklerose untersucht (1)

Die BETAPAEDIC-Studie hat gezeigt, dass eine Therapie mit Betaferon® (Interferon beta-1b) für Kinder mit Multipler Sklerose (MS) ab 12 Jahren eine Behandlungoption mit einem guten Sicherheitsprofil darstellen kann.

Leverkusen. Es handelt sich um die erste prospektive, internationale, multizentrische Observationsstudie, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Interferon beta-1b bei pädiatrischen Patienten mit schubförmig-remittierender Multiple Sklerose (relapsing-remitting multiple sclerosis, RRMS) untersucht hat. (1)

Untersuchung therapienaiver Patienten über einen Zeitraum von zwei Jahren

Die BETAPAEDIC-Studie schloss therapienaive Patienten in einem Alter von 12 bis 16 Jahren ein, bei denen eine RRMS diagnostiziert wurde. Alle Patienten wurden von den Studienärzten zur Behandlung mit subkutanem Interferon beta-1b in der empfohlenen Dosierung von 250 µg jeden zweiten Tag vorgesehen. Eine Aufdosierung wurde zu Therapiebeginn empfohlen und konnte nach Ermessen des behandelnden Arztes vorgenommen werden. Kontrolluntersuchungen fanden alle sechs Monate statt. Die Wirksamkeit von Betaferon wurde anhand der Schubrate und der Behinderungsprogression beurteilt. Als Parameter für die Erkrankungsprogression wurde die Verschlechterung des EDSS (Expanded Disability Status Scale) um 1,0 definiert. Desweiteren wurde die Fatigue anhand des Fatigue Severity Scale (FSS) beobachtet. Eine MRT-Befundung wurde nur im Rahmen der klinischen Routine durchgeführt. Die Studie untersuchte außerdem neuropsychologische Funktionen wie Intelligenz, Aufmerksamkeit und Konzentration, visuelle und motorische Koordination.

In die Studie wurden 67 Patienten aus 14 Zentren in 6 Ländern eingeschlossen. Die Daten von 65 Kindern konnten zur Analyse der Wirksamkeitsparameter herangezogen werden, davon waren 76,9% Mädchen. Die durchschnittliche Krankheitsdauer zu Beginn der Studie lag bei 10,8 Monaten (n=60). 98,5% der Studienteilnehmer berichteten von mindestens einem klinischen Ereignis bzw. einem Fortschreiten im EDSS während der vorangegangenen zwei Jahre vor Studieneinschluss.

Reduzierung der jährlichen Schubrate und stabiler EDSS

Die durchschnittliche Anzahl der Schübe war während der Studiendauer niedriger (1,0; n=57) als in dem Zeitraum vor Einschluss in die Studie (2,2; n=65). Zu beachten ist dabei, dass der Studienzeitraum länger war als die mittlere Erkrankungsdauer davor. Die jährliche Schubrate in der Subgruppe der Patienten (n=17), die ≥ 1 Jahr vor Studieneinschluss erkrankt waren, wurde von 1,6 auf 0,7 reduziert. Bei der Subgruppe (n=29), die ≥ 6 Monate vor Studieneinschluss erkrankt war, konnte eine Reduktion der jährlichen Schubrate von 2,4 auf 0,8 beobachtet werden. 49,1% (28/57) der Patienten erlitten während der Studie keinen Schub. Bei 76,9% (40/52) der Patienten zeigte sich während des zweijährigen Studienzeitraumes keine Verschlechterung des EDSS. Der durchschnittliche EDSS betrug bei Baseline 0,6 (SD 1,0, n=36) und bei der letzten Visite: 0,6 (SD 0,9, n=40). Damit war die durchschnittliche EDSS-Änderung seit Baseline 0,0 (SD 0,9).

41,1% (23/56) der Patienten erreichten innerhalb des Studienzeitraumes NEDA-2 (no evidence of disease activity), das als Freiheit von Schubaktivität und EDSS-Progression definiert war. Kein Patient (0/57) konvertierte während der BETAPAEDIC-Studie zur SPMS. (1) Die kognitiven Leistungen lagen sowohl zu Beginn als auch bei der letzten Folgeuntersuchung im Normalbereich. Der durchschnittliche FSS-Wert betrug 3,0 (SD 1,3; n=29) und der durchschnittliche FSS-Wert auf der visuellen Analogskala betrug 3,7 (SD 2,8; n=29) bei der letzten Nachuntersuchung. Diese Werte deuten auf eine fehlende Fatigue Symptomatik hin. Ein FSS-Wert ≥ 4 zeigt das Vorliegen einer Fatigue-Symptomatik an, die bei 18 von 49 Patienten (36,7%) mit einem FSS > 4 zu irgendeinem Zeitpunkt der Studie auftrat. (1)

In der BETAPAEDIC-Studie wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet. 76% (51/67) der Patienten berichteten von medikamenten-assoziierten unerwünschten Ereignissen. Dazu gehörten vor allem Grippesymptome (46,3%), Kopfschmerzen (19,4%), Injektionsreaktion (16,4%) und erhöhte Leberwerte (11,9%). (1) Das Sicherheitsprofil von Interferon beta-1b bei Kindern ab 12 Jahren scheint dem, das bereits in Studien mit erwachsenen MS-Patienten beobachtet wurde, ähnlich zu sein. (1) Die BETAPAEDIC-Studienergebnisse zeigen somit, dass die Therapie mit Betaferon für Kinder ab 12 Jahren eine wirksame Behandlungsoption mit einem guten Sicherheitsprofil darstellen kann und unterstreichen somit die Empfehlung der IPMSSG. (1,2)

Multiple Sklerose bei Kindern

Multiple Sklerose tritt häufig in einem Alter von 20-40 Jahren auf. (4,5) Dennoch sind 3-10% der Patienten, die an MS erkranken, unter 18 Jahre alt. (6) Das durchschnittliche Alter bei Kindern zum Zeitpunkt des erstmaligen Auftretens der Erkrankung liegt bei 13,7 Jahren. (7) Kinder erkranken hauptsächlich an der schubförmig-remittierenden Form der Multiplen Sklerose (95%), die in jungen Jahren mit hochinflammatorischen Prozessen und einer erhöhten Schubfrequenz verbunden ist. (3) Ebenso wie bei Erwachsenen, sind Mädchen häufiger betroffen als Jungen, wobei sich die Geschlechterverhältnisse altersabhängig verschieben. (6)

Obwohl die Zeitspanne bis zum Erreichen eines bestimmten Behinderungsgrades bei im Kindesalter erkrankten Patienten größer ist als bei Erwachsenen, sind sie bei Erreichen dieses Behinderungsgrades durchschnittlich 10 Jahre jünger als MS-Patienten, die erst im Erwachsenenalter erkrankt sind. (7) Ähnliches konnte auch in Bezug auf die Konversion der RRMS zu einer sekundär-progredienten MS (Secondary Progressive MS; SPMS) beobachtet werden. (8) Ein weiterer wichtiger Aspekt der MS in der Pädiatrie ist das frühzeitige Auftreten kognitiver Einschränkungen. 35% der Patienten, bei denen MS bereits im Kindesalter auftrat, weisen kognitive Defizite auf. (9) Je jünger der Patient bei der Erstmanifestation der Erkrankung ist, desto schwerwiegender scheinen die Einschränkungen zu sein. (9,10,11)

Über Betaferon / Betaseron
Das Arzneimittel Betaferon, das in den USA und in Kanada unter der Handelsbezeichnung Betaseron vermarktet wird, war die erste zugelassene krankheitsmodifizierende MS-Therapie. Betaferon ist heute eine weltweit anerkannte, gut etablierte Behandlungsoption bei MS. In Europa, den USA und Japan ist Betaferon für alle Formen der schubförmigen MS (klinisch isoliertes Syndrom (CIS), schubförmig-remittierende MS (RRMS) und sekundär-progrediente MS (SPMS)) zugelassen.

Es wurden keine klinischen oder pharmakokinetischen Studien bei Kindern oder Jugendlichen durchgeführt. In begrenztem Umfang vorliegende veröffentlichte Daten deuten jedoch darauf hin, dass das Sicherheitsprofil bei Jugendlichen von 12 - 16 Jahren, denen Betaferon jeden zweiten Tag subkutan injiziert wird, ähnlich ist wie bei Erwachsenen. Zur Anwendung von Betaferon bei Kindern unter 12 Jahren liegen keine Daten vor. Daher sollte Betaferon bei dieser Patientenpopulation nicht angewendet werden.

Über Multiple Sklerose
MS ist eine chronische, progrediente Erkrankung des zentralen Nervensystems, die sich häufig im jungen Erwachsenenalter zum ersten Mal manifestiert. Die Wahrscheinlichkeit einer zunehmenden Behinderung steigt mit der Erkrankungsdauer an. Die MS-Symptome können von Patient zu Patient unterschiedlich sein, ihr Auftreten ist nicht vorhersagbar. Folgende Symptome treten häufig bei MS-Patienten auf: Fatigue oder abnorme Müdigkeit, Verschwommen sehen auf einem oder auf beiden Augen, Doppelsehen, Lähmungen in einer oder mehreren Extremitäten, Taubheitsgefühle und Kribbeln im Gesicht, in den Armen, Beinen und im Rumpf, Spastik (Muskelsteifheit), Schwindel, undeutliches Sprechen und Störungen der Blasen- und Darmfunktion.

(1) Gärtner J et al., MSJ 2017; DOI: 10.1177/2055217317747623.
(2) Chitnis T et al., MSJ 2012; 18(1): 116-127.
(3) Ghezzi A et al., Neurology 2016; 87(Suppl. 2): 97-102.
(4) Schmidt RM und Hoffmann FA, Multiple Sklerose, 5. Ausgabe, Urban & Fischer, München, 2012.
(5) Flachenecker P et al., Nervenarzt 2005; 76: 967-975.
(6) Banwell B et al., Lancet Neurol 2007; 6: 887-902.
(7) Renoux C et al., New Engl J Med 2007; 356: 2603-2613.
(8) Simone IL et al., Neurology 2002; 59(12): 1922-1928.
(9) MacAllister WS et al., Neurology 2005; 64: 1422-1425.
(10) Banwell B und Anderson PE, Neurology 2005: 64: 891-894.
(11) MacAllister WS et al., Dev Neuropsychol 2007; 32: 625-644.

Über Bayer
Bayer ist ein weltweit tätiges Unternehmen mit Kernkompetenzen auf den Life-Science-Gebieten Gesundheit und Agrarwirtschaft. Mit seinen Produkten und Dienstleistungen will das Unternehmen den Menschen nützen und zur Verbesserung der Lebensqualität beitragen. Gleichzeitig will der Konzern Werte durch Innovation, Wachstum und eine hohe Ertragskraft schaffen. Bayer bekennt sich zu den Prinzipien der Nachhaltigkeit und handelt als "Corporate Citizen" sozial und ethisch verantwortlich. Im Geschäftsjahr 2016 erzielte der Konzern mit rund 99.600 Beschäftigten einen Umsatz von 34,9 Milliarden Euro. Die Investitionen beliefen sich auf 2,2 Milliarden Euro und die Ausgaben für Forschung und Entwicklung auf 4,4 Milliarden Euro. Weitere Informationen sind im Internet zu finden unter http://www.bayer.de

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Quelle: Bayer

 

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